2、在技术方面,贺建奎团队针对CCR5基因进行编辑,能否真的预防艾滋病?是否存在安全的风险?以及,其中一个胚胎是在怀孕期间做的基因编辑。如何看待这样的操作?
首先,如果基因编辑后是嵌合子的话,没有编辑到的细胞还是会有感染风险。但更为关键的是下面两点:1.基因编辑技术的脱靶效应会带来何种后果是完全未知的。2. CCR5缺失已经被实验证实会造成免疫缺陷,导致其他病毒的易感甚至肿瘤的发生。即使该实验的母亲是艾滋病患者,只要通过药物降低母体HIV的载量,是可以有效阻断母婴传播的。这项研究完全没有任何层面的必须要进行的必要性,而两个孩子所要面临的后续风险是我们想象不到的。试想一下当初多利羊的实验结果。
3、如何看待这一实验的后果?
这一实验从科学层面具有巨大的潜在风险,两个孩子作为试验品,这些未知风险将会伴随他们的成长。从事这一实验的科研人员既非HIV研究者,也非基因编辑领域专家,项目实施时其测序公司和其背后的商业资本实在铤而走险。该项目的实施可预见的会使基因编辑领域的研究受到影响,也会使中国科研界的发展受到质疑。中国科研界需要就此发生,该项目的实施者也需要因这一行为而受到抵制,否则将会带来更多不可预见的负面影响,潘多拉的盒子也许就此打开了。
◇ 中科院上海生命科学研究院神经科学研究所任研究员仇子龙
基因编辑用在人身上,特别是基因编辑受精卵,应该是全世界科学家非常慎重的一个举措。现在看到的是直接发布的新闻,科学研究的内容没有任何的披露,我觉得非常悲哀,科学成果的发表不应该是先在新闻媒体上,后来再发到学术期刊上。CRISPR/Cas9现在面临的主要问题是可能在基因组水平上引起不必要的脱靶、结构变异等,所以应用在人身上要非常非常慎重,目前各种基因编辑系统,包括最新的碱基编辑系统的脱靶风险仍然很大。如果父母患有致命的遗传病,用基因编辑的方法来修改受精卵里的致病基因,以小风险去掉大风险的话是可以理解的。但是即使是已知父母携带致命的基因突变,仍然可以采取在受精卵阶段,采用挑选健康受精卵的手段来加以规避。也就是说,基因编辑始终不是唯一去除基因突变遗传疾病的方式。这个研究修改了一个跟艾滋病有关的基因,显然不是去除一个很大的风险,因为这对婴儿的父母(父亲有艾滋病,母亲没有艾滋病)本来就不是高风险的人群。婴儿必须承担的风险却是非常非常之大的,因为这个基因编辑后她们的全身基因组究竟有没有造成突变,不是只做几个全基因组测序就能判断的,而且现在测序的手段还并非完美,很多基因突变并不是通过常规测序手段轻易发现。就算是现在最好的基因编辑手段碱基编辑器也会引起很多基因组脱靶效应,导致基因突变,所以这个风险是巨大的。所以说,我心目中严肃的、对人类负责的基因编辑的研究应该是,必须没有第二个选择,只能用基因编辑来去除基因突变。这才是伦理能通过审查的唯一的标准。如果有任何其他的选择,目前都不应该用基因编辑的方法直接在人类受精卵上操作。这个研究有没有经过伦理批准?合不合法?合不合规?很遗憾的是,在我们的研究领域很多地方还是盲区,不是不合法不合规,是根本没有法、没有规。我呼吁科学家作为一个共同体,应该约束自己的行为,科学和社会学的交界的每一步研究都是需要充分讨论的。这次新闻偏偏选在香港召开的第二届国际人类基因组编辑峰会之前,而且没有经过充分的同行评议就发布了这个新闻,我觉得是很不负责任的。