外媒：中国科学家研发出全球首创的地中海贫血基因疗法CS-101，为这种最常见的遗传性血液病带来治愈希望。该疗法由上海科技大学科学家采用tBE碱基编辑技术开发，将基因编辑与干细胞技术相结合。
5名接受治疗的β-地中海贫血患者快速恢复造血功能，总血红蛋白和胎儿血红蛋白水平迅速升高并维持高位，摆脱输血依赖。
地中海贫血全球携带者达3.5亿人，中国现有3000万基因携带者，重症患者需终身输血甚至面临早亡风险；若两名携带者婚育，子女有25%概率患病。
原文：toutiao.com/article/1863725363602504/
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