据悉，这种“超级”干细胞是为了解决目前干细胞治疗中的两大难题——治疗有效性和安全性。刘光慧团队及其合作者通过基因编辑技术，仅改变人类基因组中的一个碱基，“四两拨千斤”地破解这两个难题。
而这个“四两拨千斤”的关键改动是围绕着名为“NRF2”的转录因子展开。
转录因子，顾名思义，是指一种可以协助遗传物质DNA向RNA转录的蛋白质。在刘光慧与合作者的工作中，他们以药物筛选的方式，试图找到与干细胞衰老有关的关键因子。这一过程中，他们发现，筛选出来能延缓人类间充质干细胞衰老的化合物有一个共同特点——都能激活NRF2这个抗氧化的转录因子。
由此，刘光慧团队猜测，在基因层面增强NRF2的活性或许能够延缓人类干细胞的衰老。
怎样做最小改动来增强NRF2呢？
在之前的研究中，研究人员已经知道，细胞里有名曰“KEAP1”的NRF2抑制蛋白，会通过结合并降解NRF2，使其无法发挥功能。与此同时，研究人员也已经知晓，在NRF2与其抑制蛋白接触的表面上，有一个氨基酸很关键，负责将NRF2捆绑在抑制蛋白上。
那么，如果这个关键的氨基酸被替换掉，NRF2是不是就能脱离抑制蛋白的束缚，更好地发挥功能，保护细胞了？
“一石二鸟”
于是，为了证明这一猜想，在人类胚胎干细胞中，刘光慧团队使用第三代腺病毒载体HDAdV介导的基因编辑技术，置换了NRF2编码基因的一个碱基（A245G）。置换后，NRF2果然得以挣脱抑制蛋白的“控制”，大量进入细胞核，激活一系列抗氧化和细胞保护基因的表达，使得干细胞有了更长的“寿命”。