更没想到的是,对于胚胎干细胞会出现畸胎瘤这一问题,他们发现,比起普通的胚胎干细胞,经过基因编辑的胚胎干细胞产生畸胎瘤的能力大大被削弱,进一步在治疗“安全性”上增加了筹码。

总而言之,通过仅仅置换NRF2编码基因的一个碱基,干细胞既获得了更强的再生修复能力,又在很大程度上减少了安全隐患,可谓“一石二鸟”。

遗传增强的策略可标准化、规模化、个性化

这类遗传增强的“超级”干细胞具有可标准化和可规模化的优势,未来或可适用于多种治疗场景。目前,研究人员已经就这项技术申请了发明专利。

但刘光慧也对澎湃新闻谨慎表示,他们猜想,这类细胞的使用应该是有限制的。目前他们已经证明这一遗传增强策略在人类间充质干细胞和血管内皮细胞上适用,但尚未在所有细胞类型中检测它的有效性和安全性。例如,神经干细胞的自我更新需要活性氧,而抗氧化转录因子NRF2增强后,神经干细胞会不会受益?这尚是一个问号。

“我们身体中的任何一种细胞类型,理论上都有它们喜爱的独特的内外环境。”刘光慧说,类似神经干细胞的遗传增强策略可另做个性化设计。

中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所研究员丁秋蓉未参与该项研究,她对澎湃新闻表示,刘光慧及其合作者提出的对干细胞进行“遗传增强”的策略具有很广泛的应用前景。

“(这)可广泛用于再生医学,加强对干细胞移植物的调控,使其更好地和组织工程等技术融合,在体外细胞大规模制备、类器官功能模块构建,体内定向分化、移植入类器官血管化和神经化进程、机体微环境改善和组织修复等过程中更具导向性和可控性,促进其临床转化。”丁秋蓉说。