随后,刘光慧团队及其合作者测试了这种经过人工改造的干细胞在体内的移植效果。值得一提的是,在干细胞治疗中,胚胎干细胞因为会形成良性的畸胎瘤而无法被直接使用,由胚胎干细胞定向诱导分化而成的间充质干细胞是更佳的治疗材料。
研究人员从液氮罐中取出干细胞。
因此,刘光慧团队从上述改造过的人类胚胎干细胞中分化获得间充质干细胞,并在小鼠身上进行实验。实验中,小鼠腿部的大血管被结扎,出现缺血性损伤。于是,实验人员向小鼠腿部注入干细胞,帮助小鼠的伤腿再生出新的血管细胞,重新构建血管系统。结果显示,相比于没有经过基因编辑的干细胞,经过遗传增强的间充质干细胞能更显著地恢复伤腿的血液循环,具有更好的再生治疗能力。
遗传增强人间充质干细胞在小鼠缺血后肢中再生的血管结构。刘光慧 供图
效果不错,但有没有安全隐患?这是研究人员无法绕过的科学问题。
紧接着,刘光慧团队及其合作者进行了安全性评估。令他们惊讶的是,经过基因编辑的间充质干细胞虽然具有更强的自我更新能力,但植入小鼠体内后不会形成肿瘤。就算在许多癌基因同时激活的情况下,它也保持着高度的基因组稳定性,对癌基因诱导的细胞恶性转化具有很强的“抵抗力”。